Edward, proveniente de Colchester, Inglaterra, lucha contra la atrofia muscular espinal (AME), una condición que limita el desarrollo muscular por la ausencia de una proteína esencial. En 2021, fue uno de los primeros beneficiarios en recibir la terapia génica Zolgensma a través del Servicio Nacional de Salud (NHS) del Reino Unido, un tratamiento único que asciende a la impresionante cifra de 1,79 millones de libras esterlinas.

Un Progreso Impresionante

Su madre, Megan Willis, comparte con emoción cómo su pequeño ha superado las expectativas. “Ha pasado de ser un bebé muy apático a un niño travieso y lleno de vida. Es un verdadero personaje”, comenta orgullosamente. A pesar de que Edward podría depender de una silla de ruedas en el futuro, su madre sostiene, “No importa, mientras sea feliz. Estamos muy orgullosos de él”.

Logros Notables en su Desarrollo

No solo ha aprendido a caminar de forma independiente, sino que también ha enfrentado y superado varios desafíos de salud, como un doble reemplazo de cadera en octubre. Además, se ha aventurado a nadar, una actividad complicada para niños con AME debido a la falta de flotabilidad. Este verano, incluso se lanzó de un barco al mar y disfrutó de un emocionante paseo en moto acuática.

La Importancia del Tratamiento

El progreso de Edward ha dejado a médicos y especialistas asombrados, quienes lo han seguido de cerca, impresionados por los efectos de la terapia génica. Su familia tomó la decisión de trasladarse a Londres para garantizar que Edward pudiera recibir fisioterapia hasta cinco veces a la semana, una estrategia vital para su mantenimiento físico.

Una Campaña de Esperanza y Solidaridad

Ante la incertidumbre de si Edward recibiría Zolgensma a través del NHS, su familia lanzó una campaña de recaudación que logró reunir 170,000 libras en cinco años. «Ese dinero se ha utilizado muy bien y nos ha salvado como familia, permitiéndonos enfocarnos en su salud sin preocuparnos por el dinero”, afirma Megan.

Un Futuro Brillante

Zolgensma, reconocido como el medicamento más caro del mundo, logró un acuerdo favorable con el NHS England que permitió reducir su precio. Antes de acceder a este tratamiento, Edward recibía Spinraza, que requiere inyecciones continuas a lo largo de la vida, en contraste con la única dosis de Zolgensma. Aunque aún se desconocen las implicancias a largo plazo de esta terapia, Megan es optimista sobre el futuro: «Creo que esta generación de bebés con AME será la primera en alcanzar la adultez».